

传统CAR-T需从患者体内分离T细胞,经体外基因修饰(如慢病毒转导)、扩增后回输,流程复杂、成本高、周期长,且可能导致感染等并发症。为解决这些问题,研究人员开始探索体内直接生成CAR-T的方法,早期研究聚焦于病毒载体(如腺相关病毒AAV)递送CAR基因,但因载体效率、免疫原性等问题进展缓慢。
而体内CAR-T细胞疗法是一种无需体外分离、修饰T细胞的新型免疫治疗方法,通过病毒或非病毒载体(如脂质纳米颗粒LNP)直接将CAR基因递送至患者体内,使内源性T细胞原位编辑为CAR-T细胞,从而识别并杀伤肿瘤细胞。其核心优势在于简化制备流程、大幅降低成本并缩短治疗周期,提升患者的治疗可及性。体内CAR-T疗法不仅适用于血液系统恶性肿瘤,广州股票配资还可能在实体瘤、自身免疫疾病等领域取得突破,为更多患者提供治疗选择。

多发性骨髓瘤(MM)是血液系统第二大恶性肿瘤,传统治疗(化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂)易导致复发,复发/难治性MM(RRMM)患者预后极差。靶向BCMA(B细胞成熟抗原)的CAR-T是目前MM治疗的热点,而体内CAR-T的出现为该领域带来了革命性变化。
约30%的多发性骨髓瘤患者在接受BCMA靶向治疗(如CAR-T、双抗)后会复发,主要原因是BCMA表达下调或丢失。而GPRC5D与BCMA独立表达,因此靶向GPRC5D的CAR-T可作为BCMA治疗失败后的替代选择。
LVIVO-TaVec200制剂是一种靶向GPRC5D的体内CAR-T疗法,旨在通过体内直接修饰T细胞,生成具有GPRC5D靶向能力的CAR-T细胞,用于复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的治疗。
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