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传统CAR-T需从患者体内分离T细胞，经体外基因修饰（如慢病毒转导）、扩增后回输，流程复杂、成本高、周期长，且可能导致感染等并发症。为解决这些问题，研究人员开始探索体内直接生成CAR-T的方法，早期研究聚焦于病毒载体（如腺相关病毒AAV）递送CAR基因，但因载体效率、免疫原性等问题进展缓慢。
而体内CAR-T细胞疗法是一种无需体外分离、修饰T细胞的新型免疫治疗方法，通过病毒或非病毒载体（如脂质纳米颗粒LNP）直接将CAR基因递送至患者体内，使内源性T细胞原位编辑为CAR-T细胞，从而识别并杀伤肿瘤细胞。其核心优势在于简化制备流程、大幅降低成本并缩短治疗周期，提升患者的治疗可及性。体内CAR-T疗法不仅适用于血液系统恶性肿瘤，广州股票配资还可能在实体瘤、自身免疫疾病等领域取得突破，为更多患者提供治疗选择。
多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二大恶性肿瘤，传统治疗（化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂）易导致复发，复发/难治性MM（RRMM）患者预后极差。靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR-T是目前MM治疗的热点，而体内CAR-T的出现为该领域带来了革命性变化。
约30%的多发性骨髓瘤患者在接受BCMA靶向治疗（如CAR-T、双抗）后会复发，主要原因是BCMA表达下调或丢失。而GPRC5D与BCMA独立表达，因此靶向GPRC5D的CAR-T可作为BCMA治疗失败后的替代选择。
LVIVO-TaVec200制剂是一种靶向GPRC5D的体内CAR-T疗法，旨在通过体内直接修饰T细胞，生成具有GPRC5D靶向能力的CAR-T细胞，用于复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗。
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